أعلن علماء من بريطانيا والولايات المتحدة، عن استخدام قطيع من الأغنام المعدلة وراثيًا، لتحديد علاج واعد لمرض وراثي نادر مميت يصيب الأطفال.
وأوضح الباحثون أن هذا التطور العلمي، من شأنه أن يساهم في تطوير عقاقير تخفف ألم مرض باتن، وهو مرض وراثي نادر، يتسبب في اضطرابات على مستوى الجهاز العصبي وتدهور متواصل لأجهزة جسم المريض، تؤدي به في النهاية إلى العمى وفقدان النطق والشلل، ومن ثم الموت المبكر.
ويوضح البروفيسور توم ويشارت، المشارك في الدراسة وهو من معهد روزلين في جامعة إدنبرة، حيث تم استنساخ النعجة “دوللي” في عام 1996 “لا يمكنك الانتقال مباشرة من تجارب الفئران إلى البشر، من المهم وجود نموذج وسيط أكبر”، مضيفا: “لقد اكتسبنا رؤى هائلة من شأنها أن تساعد في تطوير علاجات للأطفال يومًا ما”.
وكشفت الأبحاث التي أجريت على الفئران، أن حقن الإنزيم المفقود في الدماغ أدى إلى تحسينات ملحوظة، لكن رأى علماء أن القفز مباشرة إلى التجارب على البشر لم يكن عمليًا أو آمنًا.
ويقول العلماء إن النتائج واعدة، لكنهم يؤكدون أنه لا تزال هناك حاجة لعدة سنوات من البحث لتحسين العلاج.
وتجدر الإشارة، إلى أن مرض باتن المعروف باسم CLN1 يصيب في المملكة المتحدة ما بين 100 و150 من الأطفال والشباب، وهو موروث من أبوين بلا أعراض يحمل كل منهما طفرة جينية متنحية نادرة.
